Trae esperanza para raras enfermedades infantiles

Un nuevo tipo de terapia génica ha resultado prometedora a la hora de eliminar dos tipos de raras enfermedades infantiles, aparentemente sin el riesgo de causar cáncer. Como resultado, seis niños están mejorando 18 a 32 meses después de sus operaciones. Tres de los niños sufren de leucodistrofia metacromática, una enfermedad del sistema nervioso causada por una mutación del gene ARSA. Los bebés con esta enfermedad parecen sanos cuando nacen pero a medida que van creciendo pierden facultades motoras y cognitivas y no hay una cura. La nueva terapia génica detuvo la progresión de la enfermedad. Los otros tres niños estudiados tienen el síndrome de Wiskott-Aldrich, originado por mutaciones en el gen WAS y que genera infecciones recurrentes.